画期的な遺伝子療法がハンチントン病を初めて治療

バイオテクノロジー企業uniQureが開発中の試験的遺伝子療法は、ハンチントン病の進行を3年間で最大75％遅らせたことが明らかになり、致命的な脳疾患であるこの病気の経過を変える初の治療法として期待が高まっています。同社はこの結果を9月24日に発表しました。

ハンチントン病は、異常な遺伝子が脳内で毒性を持つタンパク質を生成することで引き起こされる、まれな遺伝性疾患です。症状は30代または40代で現れ、10〜20年をかけて進行し、筋肉の制御能力、認知機能、自立性を徐々に失わせます。現在、疾患の進行を遅らせたり止めたりする承認済みの治療法は存在しません。

この新たな治療法「AMT-130」は、一度の手術で遺伝物質を脳細胞に直接注入するという方法で行われます。